(Blogdovestibular/2026 ) Uma pesquisa clínica envolvendo 126 crianças e adolescentes com atrofia muscular espinhal (AME) avaliou os efeitos de uma terapia gênica administrada por via intratecal, isto é, no espaço que contém o líquido cerebrospinal, entre as membranas que envolvem a medula espinhal. O tratamento utiliza um vetor viral derivado do vírus adenoassociado AAV9, responsável por transportar uma cópia funcional do gene SMN1. Após um ano, os participantes tratados apresentaram melhora da capacidade motora em comparação ao grupo de controle.
Fonte: Adaptado de CECI, Mariana. Terapia gênica em dose única promove melhora clínica em crianças e adolescentes com atrofia muscular espinhal. Revista Pesquisa FAPESP, 3 fev. 2026. Reportagem original.
Com base na organização do sistema nervoso e nos princípios das terapias gênicas, assinale a alternativa correta.
A) A administração intratecal favorece a atuação do vetor viral sobre neurônios motores localizados na medula espinhal, cujos axônios conduzem impulsos nervosos até músculos esqueléticos, permitindo a transmissão de comandos relacionados aos movimentos voluntários.
B) A aplicação intratecal permite que o vetor viral alcance diretamente as fibras musculares por meio dos nervos sensitivos, substituindo a necessidade de transmissão de impulsos pelos neurônios motores.
C) O vetor viral utilizado atua estimulando a divisão mitótica dos neurônios motores adultos, o que promove a reposição das células degeneradas e explica a recuperação das funções musculares.
D) A terapia gênica atua principalmente sobre os neurônios sensitivos dos gânglios espinhais, responsáveis por conduzir comandos motores do encéfalo aos músculos esqueléticos.
E) A administração de uma cópia funcional do gene SMN1 restabelece diretamente a contração muscular, dispensando a participação da junção neuromuscular e a liberação de neurotransmissores.
RESOLUÇÃO:
Os neurônios motores da medula espinhal participam da condução de comandos nervosos aos músculos esqueléticos. A administração intratecal favorece a chegada do vetor viral às estruturas do sistema nervoso central, incluindo a região onde se encontram os corpos celulares desses neurônios.
Analisando cada alternativa:
A) Correta. Justificada acima.
B) Incorreta. Os nervos sensitivos trazem informações dos órgãos sensoriais ao sistema nervoso central (não levam impulsos aos órgãos efetores).
C) Incorreta. Não ocorre reposição de neurônios por mitose (neurônios são células permanentes –> não se dividem depois de formados).
D) Incorreta. Quem leva impulsos nervosos aos músculos esqueléticos são os neurônios motores.
E) Incorreta. Para a contração muscular é necessária a comunicação neuromuscular (através da sinapse neuromotora = placa motora).
Resp.: A
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