(Biologiaresolvida/2026 – Questão inédita)
O prêmio conhecido como “Oscar da Ciência” (Breakthrough Prize) homenageou os pesquisadores responsáveis por desenvolver uma terapia genética capaz de devolver a visão a pacientes com uma forma de cegueira hereditária grave, a Amaurose Congênita de Leber. Desenvolvida ao longo de mais de 20 anos, a técnica consiste em injetar diretamente na retina dos pacientes cópias saudáveis de um gene chamado RPE65, que se encontra mutado e inativo nessas pessoas. O procedimento utiliza um vetor viral modificado em laboratório para transportar o material genético até as células-alvo, sendo considerado um marco histórico para o tratamento de doenças raras.
(Adaptado de: Época Negócios. ‘Oscar da ciência’ premia terapia genética que devolveu visão a pacientes com cegueira hereditária. Acesso em abr. 2026).
O êxito da técnica descrita na reversão da cegueira hereditária baseia-se no fato de que o novo gene inserido pelo vetor viral passará a atuar no interior das células da retina humana
A) editando e corrigindo diretamente as mutações presentes no DNA genômico original do paciente.
B) inibindo a transcrição do gene defeituoso, o que impede a morte celular programada (apoptose) dos fotorreceptores.
C) sendo transcrito em RNA mensageiro e traduzido, promovendo a produção de uma proteína funcional essencial para o ciclo visual.
D) estimulando a multiplicação acelerada dos fotorreceptores da retina, de forma a regenerar o tecido ocular degenerado pela doença.
E) modificando o material genético do vírus para que este produza neurotransmissores capazes de reativar o nervo óptico.
RESOLUÇÃO:
A questão exige do candidato o conhecimento do conceito fundamental da terapia gênica clássica associado ao Dogma Central da Biologia Molecular. Na terapia genética descrita, um vetor viral é utilizado apenas como “veículo” para entregar uma cópia funcional de um gene às células do paciente. Uma vez dentro do núcleo das células da retina, esse gene saudável não edita o DNA do paciente (o que eliminaria a alternativa A, que descreveria técnicas como o CRISPR). Em vez disso, a cópia funcional passa a ser transcrita em RNA mensageiro e, posteriormente, traduzida pelos ribossomos da célula hospedeira em proteínas ativas. São essas novas proteínas (no caso, a enzima RPE65) que restauram a via metabólica celular da visão, corrigindo o efeito causado pelo gene mutado original.
Resp.: C
VEJA TAMBÉM:
– Questão resolvida sobre terapia gênica, do Enem 2022
– Resolução da questão sobre uso de vírus para corrigir audição em camundongos, do Enem
– Questão comentada sobre biotecnologia e engenharia genética, da UVV 2020
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